EnglishCơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt thuốc Cobenfy – thuốc điều trị bệnh tâm thần phân liệt của Bristol Myers Squibb, đây là loại điều trị mới đầu tiên cho chứng rối loạn tâm thần mãn tính nghiêm trọng này sau hơn bảy thập kỷ.
Bệnh tâm thần phân liệt ảnh hưởng đến cách một người suy nghĩ, cảm nhận và hành động, có thể gây ra chứng hoang tưởng, ảo giác, ảo tưởng, và thay đổi cảm xúc, cử động và hành vi. Những triệu chứng này có thể gây gián đoạn cuộc sống hàng ngày của bệnh nhân, khiến họ gặp khó khăn khi đến trường hoặc đi làm, giao tiếp xã hội và hoàn thành các hoạt động hàng ngày khác. Phần lớn bệnh nhân được chẩn đoán từ cuối tuổi thiếu niên đến đầu những năm 30.
Bristol Myers Squibb kỳ vọng viên thuốc uống hai lần mỗi ngày, được bán dưới thương hiệu Cobenfy, sẽ có mặt vào cuối tháng Mười, các lãnh đạo công ty cho biết. Theo một số chuyên gia y tế, loại thuốc này là lựa chọn mới rất cần thiết cho gần 3 triệu người trưởng thành ở Hoa Kỳ đang sống chung với bệnh tâm thần phân liệt.
Chỉ có 1,6 triệu bệnh nhân trong số đó được điều trị cho tình trạng này, và 75% trong số họ ngừng dùng các loại thuốc hiện có trong vòng 18 tháng đầu vì họ gặp khó khăn trong việc tìm kiếm các phương pháp điều trị hiệu quả hoặc dễ chịu với họ, theo nhà sản xuất thuốc.
Thuốc điều trị tâm thần phân liệt của Bristol Myers Squibb sẽ là bước tiến mới
Cobenfy cũng có thể là cơ hội bán hàng lớn dài hạn cho Bristol Myers Squibb, công ty đang phải đối mặt với áp lực bù đắp khả năng mất doanh thu từ các loại thuốc bán chạy nhất sẽ hết hạn bằng sáng chế. Loại thuốc này đến từ thương vụ mua lại công ty công nghệ sinh học Karuna Therapeutics trị giá 14 tỷ USD của công ty vào cuối năm ngoái.
Trong một ghi chú nghiên cứu vào tháng Bảy, các nhà phân tích của Guggenheim cho rằng họ coi Cobenfy là một cơ hội “dài hạn trị giá hàng tỷ đô la” cho công ty. Nhưng họ cũng nói rằng thuốc có thể sẽ ra mắt chậm, vì vậy có thể không đóng góp đáng kể vào doanh thu của Bristol Myers Squibb trong năm 2024 và 2025.
Andrew Miller, người sáng lập và cựu chủ tịch nghiên cứu và phát triển của Karuna Therapeutics, hiện là cố vấn cho Bristol Myers Squibb nói: “Tôi nghĩ rằng có thể đây là một khoảnh khắc thay đổi trong cách chúng ta điều trị và nói về bệnh tâm thần phân liệt. Và điều bạn có là, đáng tiếc, một nhóm dân cư thường bị thiệt thòi và không nhận được sự quan tâm xứng đáng từ góc độ nghiên cứu và chăm sóc sức khỏe”.
Ông nói thêm: “Tôi nghĩ khoảnh khắc quan trọng nhất sẽ đến sau 5 hoặc 10 năm nữa, khi chúng ta nhìn lại và nói rằng chúng ta đã thực sự tạo ra sự khác biệt. Chúng ta đã giúp đỡ mọi người, cải thiện kết quả, và cung cấp cho các bác sĩ và người chăm sóc một công cụ mới mà họ có thể sử dụng.”
Cobenfy sẽ có giá 1.850 USD cho một tháng cung cấp hoặc 22.500 USD hàng năm trước bảo hiểm và các khoản giảm giá khác, các lãnh đạo của Bristol Myers Squibb cho biết.
Họ cho biết mức giá này phù hợp với các loại thuốc điều trị tâm thần phân liệt dạng uống hiện có và họ kỳ vọng hầu hết bệnh nhân, đặc biệt là những người tham gia các chương trình Medicare và Medicaid, sẽ có chi phí tự trả tối thiểu cho loại thuốc này. Khoảng 80% bệnh nhân mắc tình trạng này được bảo hiểm bởi bảo hiểm chính phủ, theo Bristol Myers Squibb.
Công ty dự định triển khai một chương trình hỗ trợ bệnh nhân chi trả cho Cobenfy, các lãnh đạo cho biết thêm.
Vẫn chưa rõ chương trình đó sẽ tăng cường tiếp cận cho những người không có bảo hiểm ra sao.
Cobenfy sẽ phải cạnh tranh với một số loại thuốc điều trị tâm thần phân liệt hiện có – được gọi là các phương pháp điều trị chống loạn thần – với giá niêm yết thấp hơn, đặc biệt là các bản sao giá rẻ của các loại thuốc thương hiệu. Ví dụ, bệnh nhân không có bảo hiểm có thể mua phiên bản generic của một loại thuốc điều trị chống loạn thần gọi là Abilify với giá chỉ 16 USD cho 30 viên uống hàng ngày cùng với phiếu giảm giá miễn phí từ GoodRx.
Các loại thuốc điều trị tâm thần phân liệt hiện có hoạt động bằng cách trực tiếp chặn các thụ thể dopamine trong não để cải thiện các triệu chứng cho bệnh nhân.
Tuy nhiên, chúng có danh sách dài các tác dụng phụ nghiêm trọng có thể khiến bệnh nhân ngừng điều trị, bao gồm tăng cân, mệt mỏi quá mức và các cử động không tự nguyện, không thể kiểm soát được. Theo WebMD, khoảng một phần ba số người mắc bệnh tâm thần phân liệt cũng kháng với các phương pháp điều trị chống loạn thần thông thường.
Cobenfy là loại điều trị đầu tiên được phê duyệt từ một nhóm thuốc mới không trực tiếp chặn dopamine để cải thiện các triệu chứng của bệnh tâm thần phân liệt, theo bác sĩ Samit Hirawat, giám đốc y tế của Bristol Myers Squibb, chia sẻ với CNBC.
Ông cho biết một phần của Cobenfy là một loại thuốc gọi là xanomeline, kích hoạt một số thụ thể muscarinic nhất định trong não để giảm hoạt động của dopamine mà không gây ra các tác dụng phụ liên quan đến các loại thuốc chống loạn thần. Phần thứ hai của Cobenfy là trospium, giúp giảm các tác dụng phụ về tiêu hóa liên quan đến xanomeline, chẳng hạn như buồn nôn, nôn, tiêu chảy và táo bón.
“Phần lớn những bệnh nhân này đã trải qua một hoặc hai sản phẩm này,” Adam Lenkowsky, giám đốc thương mại của Bristol Myers Squibb, chia sẻ: “Vì vậy, sự phấn khởi mà chúng tôi nghe được từ các bác sĩ là cơ hội để cho bệnh nhân sử dụng liệu pháp mà không thấy các tác dụng phụ nhưng cũng đạt được hiệu quả chưa từng có.”
Lenkowsky nói rằng công ty kỳ vọng Cobenfy cuối cùng sẽ trở thành phương pháp điều trị tiêu chuẩn cho bệnh tâm thần phân liệt khi các bác sĩ biết thêm về loại thuốc này và thoải mái hơn trong việc kê đơn cho bệnh nhân.
Tuy nhiên, mức giá có thể hạn chế việc sử dụng thuốc cho các bệnh nhân đã thử và không thành công với các phương pháp điều trị hiện có khác, theo Nina Vadiei, giáo sư lâm sàng về dược liệu pháp và khoa học chuyển đổi tại Trường Dược của Đại học Texas tại Austin.
“Nếu đó là quyết định của tôi, tôi sẽ không nhất thiết phải thử một số lượng thuốc chống loạn thần cụ thể trước. Nhưng tôi biết từ kinh nghiệm trong môi trường bệnh viện rằng đó có lẽ là điều sẽ phải xảy ra vì lý do chi phí chủ yếu,” Vadiei, một dược sĩ tâm thần lâm sàng điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh tâm thần phân liệt tại Bệnh viện Bang San Antonio cho biết.
Kết quả thử nghiệm và nghiên cứu sắp tới
Việc phê duyệt dựa trên dữ liệu từ ba thử nghiệm lâm sàng so sánh Cobenfy với giả dược, cũng như hai nghiên cứu dài hạn hơn xem xét mức độ an toàn và khả năng dung nạp của thuốc trong thời gian lên đến một năm. Cobenfy đã đạt được mục tiêu chính của ba thử nghiệm, giảm đáng kể các triệu chứng của bệnh tâm thần phân liệt so với giả dược, theo Bristol Myers Squibb.
Trong các nghiên cứu, Cobenfy chủ yếu dẫn đến các tác dụng phụ nhẹ đến trung bình, chủ yếu liên quan đến tiêu hóa và giảm dần theo thời gian, Miller cho biết.
Bristol Myers Squibb cho biết việc phê duyệt hôm thứ Năm cho bệnh tâm thần phân liệt có thể chỉ là khởi đầu cho Cobenfy.
Ví dụ, công ty có các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn muộn đang diễn ra để kiểm tra tiềm năng của Cobenfy trong việc điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer có các triệu chứng loạn thần. Bristol Myers Squibb cho biết họ dự kiến sẽ công bố dữ liệu từ các nghiên cứu đó vào năm 2026.
Công ty cũng có kế hoạch nghiên cứu tiềm năng của Cobenfy trong việc điều trị chứng hưng cảm lưỡng cực và sự cáu kỉnh liên quan đến bệnh tự kỷ.
“Khi chúng tôi nghĩ về Cobenfy, chúng tôi nghĩ về nó như một sản phẩm với nhiều chỉ định được gói gọn trong một loại thuốc … vì chúng tôi đang thực sự phát triển thuốc không chỉ cho bệnh tâm thần phân liệt mà còn cho sáu chỉ định khác,” Hirawat nói, đề cập đến các mục đích sử dụng tiềm năng khác của loại thuốc này.
>>> Xem thêm: Các nhà sản xuất chip Hàn Quốc phụ thuộc vào nguyên liệu thô từ Trung Quốc
